Due farmaci promettenti, ora serve un nuovo passo avanti!

Il progetto internazionale sostenuto da Pro RETT Ricerca e coordinato dall'Università di Trieste ha compiuto un passo avanti concreto nella ricerca di nuovi farmaci per la sindrome di Rett.

27/07/2026

Il team guidato dal prof. Enrico Tongiorgi ha analizzato 640 molecole su neuroni modello della sindrome di Rett, individuando 14 candidati farmaci capaci di stimolarne la crescita, che in questa malattia è bloccata ad uno stadio immaturo. Tra questi farmaci candidati, due si sono rivelati particolarmente efficaci (denominati D4 e D5), e per essi l'Università di Trieste ha già depositato altrettanti brevetti, riconosciuti sia in Italia che in Europa.

Gli esperimenti condotti finora sul farmaco D5, testato su modelli animali nei tre laboratori, hanno dato risultati particolarmente incoraggianti: un aumento significativo del numero e della funzionalità delle sinapsi, un recupero della memoria e una riduzione dell'ansia. Il farmaco si è dimostrato sicuro e senza effetti collaterali a livello generale e gastrointestinale negli animali di laboratorio. I ricercatori hanno inoltre scoperto, in anteprima mondiale, un nuovo meccanismo molecolare di come questi farmaci agiscono nella sindrome di Rett: attraverso il ripristino del normale equilibrio degli ormoni steroidei e delle molecole antinfiammatorie endogene. Una scoperta che apre la strada a future terapie mirate.

Con il nuovo finanziamento deliberato dal consiglio direttivo di ProRett per l’anno 2026-27 il gruppo di ricerca si propone di completare lo studio su D5 utilizzando sia modelli animali sia colture di fibroblasti ottenuti da 12 pazienti Rett con diverse mutazioni del gene MeCP2 per verificare se la sua efficacia è generalizzabile a tutte le pazienti, indipendentemente dalla mutazione. Inoltre, il nuovo programma prevede di avviare i test del farmaco D4 nei modelli animali e celluari.

L'obiettivo finale del progetto è di individuare il candidato migliore da portare, un giorno, alla sperimentazione clinica sull'uomo. Un obiettivo raggiungibile solo con il sostegno di chi crede nella ricerca. Ogni donazione permette di finanziare esperimenti, borse di studio e collaborazioni internazionali che, passo dopo passo, avvicinano una speranza concreta per le famiglie coinvolte dalla sindrome di Rett.