Una collaborazione vincente

a cura della prof.ssa Nicoletta Landsberger, Laboratorio di Biologia Cellulare e Molecolare applicate alle malattie del Neurosviluppo dell’Università degli Studi di Milano

6 giugno 2025

Sul numero 8 del vostro magazine Pro RETT News vi avevamo raccontato di una collaborazione nata nel laboratorio dell'Ospedale San Raffaele per testare un farmaco in un modello di Rett. Oggi siamo felici di potervi dare qualche notizia in più.

In foto: il dr. Diego Pozzer, che ha lavorato sulla ricerca, e la prof.ssa Landsberger

Il partner di questo progetto è Dompé Farmaceutici S.p.A., un’azienda italiana nota in tutto il mondo per aver trasformato una scoperta storica – il fattore di crescita nervoso NGF, identificato da Rita Levi Montalcini e premiato con il Nobel – in un farmaco biotecnologico per curare una rara malattia dell’occhio, la cheratite neurotrofica.

NGF è una proteina molto importante per il benessere dei neuroni, e proprio per questo da tempo si ipotizza che il suo interesse medico possa essere esteso oltre le patologie della cornea, ad altre malattie del sistema nervoso.

Dall’incontro tra l’interesse di Dompé per nuove possibili applicazioni del suo farmaco, e l’esperienza del team del San Raffaele nello studio della sindrome di Rett, è nato uno studio preclinico condotto in collaborazione. Il farmaco testato è già in forma “clinical grade”, cioè di qualità adatta per essere usata in ambito clinico, e viene somministrato in modo non invasivo, attraverso uno spray nasale .

I risultati, appena pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica Brain, sono molto incoraggianti: il farmaco (rhNGF) ha migliorato lo sviluppo e l’attività dei neuroni Rett in laboratorio, e ha rallentato i sintomi nei topi modello della malattia, con effetti positivi evidenti sulle capacità motorie e cognitive.

"Ora il prossimo passo – ci racconta la professoressa Landsberger –  è capire se ci siano le condizioni, eventualmente anche raccogliendo nuovi dati, per pensare a uno studio clinico sull’uomo.”