Risultati incoraggianti da Trieste

Tre nuovi farmaci brevettati dall’Università di Trieste: la sperimentazione pre-clinica prosegue in parallelo nei laboratori di Coimbra e Valencia

24 aprile 2025

E’ arrivata oggi la notizia della decisione dell’Università di Trieste di estendere a livello internazionale la copertura dei brevetti, che al momento sono validi soltanto sul suolo italiano, per i tre nuovi farmaci scoperti a Trieste grazie ai finanziamenti di Pro RETT Ricerca. Si tratta di una estensione a livello globale per i farmaci D5 e D4 e a livello europeo per il farmaco D2. In questo modo sarà possibile far arrivare questi farmaci alle bambine e ragazze Rett in tanti paesi nel Mondo, una volta confermata la loro efficacia. Intanto, i test del primo dei tre farmaci (il D5) nei topi modello della sindrome di Rett proseguono in parallelo nei tre laboratori delle università di Coimbra, Valencia e Trieste.

Dopo i primi risultati preliminari comunicati a Natale, arrivano nuovi risultati incoraggianti. Il farmaco D5 è stato somministrato nel cibo sia nei maschi MeCP2-KO (previsto dal progetto) che nelle femmine- MeCP2-Het (in aggiunta rispetto al progetto iniziale) e si sta dimostrando efficace nel contrastare i sintomi simili alla Rett. In particolare, sono stati misurati gli effetti dei farmaco sulla salute generale e su 5 gruppi di sintomi tipici della Rett: sensoriale (tatto e temperatura), emotivo (ansia, depressione), cognitivo (memoria), motorio e gastrointestinale.

Tra i risultati finora ottenuti, è stato osservato che dopo il trattamento per 3 settimane con il farmaco D5 il punteggio della salute generale dei topi maschi Rett (0=nessun sintomo, 12=tutti i sintomi) non è peggiorato come invece avviene nei topi non trattati. Il dato è statisticamente significativo e quindi il farmaco D5 può prevenire il peggioramento dei sintomi generali. Inoltre D5 riduce l’ipersensibilità sensoriale al tatto nei topi femmina MeCP2-Het, rispetto ai non trattati. Il farmaco D5 ha anche indotto nei maschi MeCP2-KO un recupero completo dei livelli normali di ansia e del comportamento simile alla depressione che si osservano, rispettivamente, nei test “Elevated plus maze” e di nuoto forzato.

Un altro risultato molto incoraggiante, ma che al momento non è ancora statisticamente significativo, è l’osservazione effettuata dal gruppo della prof.ssa Mónica Santos dell’Università di Coimbra, che il farmaco D5 induce sia nei maschi MeCP2-KO, sia nelle femmine MeCP2-Het un recupero della memoria di lavoro nel test del labirinto a forma di “Y”. Infine, il gruppo della prof.ssa Carmen Agustín Pavòn ha osservato che il farmaco è ben tollerato a livello gastrointestinale e non produce nessun disturbo (come per es. diarrea).

Il coordinatore del progetto, prof. Enrico Tongiorgi dell’Università di Trieste conclude con un auspicio: “I risultati ottenuti sugli animali con il D5 sono rilevanti per la Rett e molto incoraggianti, anche perché confermano largamente i risultati in vitro. Abbiamo quindi una ragionevole speranza che nei prossimi mesi si possa raggiungere una alta significatività dal punto di vista statistico. La scienza infatti richiede sempre cautela e rigore e i dati devono avere una significatività statistica molto alta affinché un farmaco possa essere considerato per una sperimentazione clinica nelle pazienti. Non basta infatti che il risultato sia verosimile per il 90% dei test, perché questo significherebbe che ci sono il 10% delle probabilità che il risultato sia puramente casuale (1 su 10), mentre si deve raggiungere una certezza al 99%”.

Gli esperimenti nei tre laboratori dunque continueranno e ci attendiamo nuovi e promettenti risultati nei prossimi mesi.